Question

1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。

下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题：

(1)T淋巴细胞由＿＿＿＿＿＿＿在胸腺中发育成熟。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是＿＿＿＿＿，目的基因是＿＿＿＿＿，目的基因的受体细胞是＿＿＿＿＿＿＿。

(3)要从细菌中获得携带人正常ada基因，需要的工具包括＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿、＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿、＿＿＿＿＿。

(4)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿。

(5)如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）＿＿＿＿＿、＿＿＿＿＿。

(6)如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为＿＿＿＿（在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿。

A．子、女儿全部正常              B．儿子、女儿中各一半正常

C．儿子全部患病、女儿全部正常    D．儿子全部正常、女儿全部患病

Answer 1

（1）造血干细胞 （2）病毒   ada基因   T淋巴细胞

（3） 限制性核酸内切酶（内切酶）  DNA连接酶  载体  

（4）脱氧核苷酸排列顺序不同

（5）XhXh  XhXh  （6）C  在基因治疗过程中，只是在患者的造血干细胞内导入正常基因，其它的体细胞（包括卵原细胞）中仍存在成对的血友病基因，所形成的配子中，都带有血友病基因，因此该女子与正常男子结婚，其后代中儿子全部患病、女儿全部正常。(其它答案合理也可得分)