Question

4．下列有关基因治疗的叙述中正确的是（　　）

• A． 对病人的致病基因进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的
• B． 体外基因治疗时，转基因完成后的细胞可直接导入患者体内
• C． 把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的
• D． 由于基因治疗能够很好地达到治疗各种疾病的目的，现已广泛应用

Answer 1

分析 基因治疗：把正常的外源基因导入病人体内，使该基因表达产物发挥作用．基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的．例如将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，可以治疗复合型免疫缺陷症．据此答题．

解答 解：A、基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，A错误；
B、体外基因治疗时，转基因完成后的细胞需要筛选后，才可导入患者体内，B错误；
C、基因治疗（治疗遗传病最有效的手段），把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，C正确；
D、基因治疗现处于实验阶段，D错误．
故选：C．

点评 本题知识点简单，考查基因治疗的相关知识，要求考生识记基因治疗的概念，明确基因治疗只是将健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，并不是把有缺陷的基因切除，也没有对有缺陷的基因进行修复，属于考纲识记和理解层次的考查．