Question

20．腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用基因治疗的方法是：取出患者的白细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些白细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活．下列有关叙述中，正确的是（　　）

• A． 正常ADA基因替换了患者的缺陷基因
• B． 正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能
• C． 白细胞需在体外培养成细胞系后再注射入患者体内
• D． 腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症属于获得性免疫缺陷病

Answer 1

分析 基因治疗（治疗遗传病最有效的手段）
1．概念：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的．例：将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症．
2、种类：体外基因治疗和体内基因治疗（注意两者的区别），其中效果比较可靠的是体外基因治疗．
体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移．
体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法．

解答 解：A、正常ADA基因导入有缺陷的细胞后，使其表达产物发挥功能从而达到治疗疾病的目的，而不是替换了患者的缺陷基因，A错误；
B、正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能，B正确；
C、细胞系中细胞的遗传物质已经发生改变，因此白细胞需在体外培养成细胞株后再注射入患者体内，C错误；
D、腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病，D错误．
故选：B．

点评 本题考查基因工程的相关知识，要求考生识记基因工程的原理、操作步骤及相关细节，了解基因工程技术的相关应用，能结合所学的知识准确判断各选项．