Question

【题目】CRISPR—Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA，受此机制启发，科学家们研发了CRISPR—Cas9基因编辑技术，这是一种对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，其原理是由一个向导RNA分子引导核酸内切酶Cas9到一个特定的基因位点进行切割。通过设计向导RNA中20个碱基的识别序列，可人为选择DNA上的任一目标位点进行切割（见下图）。

（1）CRISPR—Cas9基因编辑复合体中Cas9蛋白是由相应基因指导，在细胞的__________中合成的，其工作原理是特异性的切断目标DNA的_____________（填具体部位）；向导RNA中的识别序列与目标DNA的识别遵循______________原则，该复合体中，决定其在DNA上切割位点的是_______________。

（2）中国科学家从肺癌患者血液中提取某种细胞，利用CRISPR—Cas9基因编辑技术加入一个帮助这种细胞定向清除肿瘤的新基因序列，然后再把这些细胞注入患者的血液，以达到杀死癌细胞的目的。这些细胞应该是人体的___________，这种治疗方法属于__________（填“体内”或“体外”）基因治疗。

（3）分析上述信息可知，CRISPR—Cas9基因编辑技术与早期基因工程相比最明显的优势是___________________________________。

Answer 1

【答案】核糖体 磷酸二酯键 碱基互补配对 向导RNA中的识别序列 T淋巴细胞 体外 CRISPR—CaS9基因编辑技术可人为地选择DNA上的目标位点进行切割，目的性更强

【解析】

1、基因工程的工具：

（1）限制酶：能够识别双链DNA分子的某种特定核苷酸序列，并且使每一条链中特定部位的两个核苷酸之间的磷酸二酯键断裂。

（2）DNA连接酶：连接的是两个核苷酸之间的磷酸二酯键。

（3）运载体：常用的运载体：质粒、噬菌体的衍生物、动植物病毒。

2、紧扣题干信息“通过设计向导RNA中20个碱基的识别序列，可人为选择DNA上的目标位点进行切割”准确答题。

（1）CRISPR—Cas9基因编辑复合体中Cas9蛋白是由相应基因指导，在细胞的核糖体中合成的，其工作原理是特异性的切断目标DNA的磷酸二酯键；向导RNA中的识别序列与目标DNA的识别遵循碱基互补配对原则，该复合体中，决定其在DNA上切割位点的是向导RNA中的识别序列。

（2）这种细胞定向清除肿瘤的新基因序列，然后再把这些细胞注入患者的血液，以达到杀死癌细胞的目的。这些细胞可以杀死癌细胞可判断其应该是人体的T淋巴细胞，这种治疗方法属于体外基因治疗。

（3）分析上述信息可知，与早期基因工程相比，CRISPR—Cas9基因编辑技术可以对特定位点进行编辑，故其最明显的优势是可人为地选择DNA上的目标位点进行切割，目的性更强。