9．（1 6分）“基因靶向”技术，指的是应用DNA同源重组原理，通过一定的载体，用设计 好的目的基因替代靶基因，从而达到使靶基因功能丧失的目的。借助这一技术，科学家可以用小鼠进行实验，使其体内的某种特定基因丧失功能，以帮助人们找到治疗疾病的有效方法。下面是该实验的基本过程，请回答有关问题：

    (1)获得胚胎干细胞（ES细胞）。 ES细胞是由___________中分离出来的一类细胞。

实验一般采用ES细胞作为目的基因的受体细胞，这是因为ES细胞具有发育的_________

_______________________________________________________________________。

    (2)获取目的基因：

    ①目的基因是靶基因的同源片段。经过修饰使靶基因的功能改变或丧失，就可获得目的基因。如果要获得活性降低了的X酶蛋白的目的基因，可以根据此蛋白的结构及功能进行X酶基因的改造，：这一技术叫做__________________工程。

    ②为了提高实验成功率，需要通过PCR技术扩增目的基因，以获得目的基因的大量拷贝．PCR技术需要的材料与条件有___________________________________。

    (3)构建基因表达载体。一个基因表达载体的组成，除了目的基因以外，还必须有__________基因，以便于细胞的筛选。质粒具有的一个或多个限制酶的切割位点，使目的基因插入其中成为可能，因此常被选作运载体。

(4．)将基因表达载体（目的基因）____________，并从中筛选，然后培育出小鼠。

   ①由ES细胞培育出小鼠的过程中，需要采用____________________________技术。

   ②为了确定该小鼠体内是否成功发生了基因的同源重组，可通过观察小鼠的性状来检测，这属于_________________________水平的鉴定。

9．（1 6分）“基因靶向”技术，指的是应用DNA同源重组原理，通过一定的载体，用设计 好的目的基因替代靶基因，从而达到使靶基因功能丧失的目的。借助这一技术，科学家可以用小鼠进行实验，使其体内的某种特定基因丧失功能，以帮助人们找到治疗疾病的有效方法。下面是该实验的基本过程，请回答有关问题：

    (1)获得胚胎干细胞（ES细胞）。 ES细胞是由___________中分离出来的一类细胞。

实验一般采用ES细胞作为目的基因的受体细胞，这是因为ES细胞具有发育的_________

_______________________________________________________________________。

    (2)获取目的基因：

    ①目的基因是靶基因的同源片段。经过修饰使靶基因的功能改变或丧失，就可获得目的基因。如果要获得活性降低了的X酶蛋白的目的基因，可以根据此蛋白的结构及功能进行X酶基因的改造，：这一技术叫做__________________工程。

    ②为了提高实验成功率，需要通过PCR技术扩增目的基因，以获得目的基因的大量拷贝．PCR技术需要的材料与条件有___________________________________。

    (3)构建基因表达载体。一个基因表达载体的组成，除了目的基因以外，还必须有__________基因，以便于细胞的筛选。质粒具有的一个或多个限制酶的切割位点，使目的基因插入其中成为可能，因此常被选作运载体。

(4．)将基因表达载体（目的基因）____________，并从中筛选，然后培育出小鼠。

   ①由ES细胞培育出小鼠的过程中，需要采用____________________________技术。

   ②为了确定该小鼠体内是否成功发生了基因的同源重组，可通过观察小鼠的性状来检测，这属于_________________________水平的鉴定。

（11分）1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。
(2)要获得携带人正常ada基因的细菌，需要的工具包括________、 ________、______
(3)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________。
（4）如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）________ 、________ 。
（5）如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为________ （在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：________________________。
A．子、女儿全部正常
B．儿子、女儿中各一半正常
C．儿子全部患病、女儿全部正常
D．儿子全部正常、女儿全部患病

（11分）1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。

(2)要获得携带人正常ada基因的细菌，需要的工具包括________、 ________、______

(3)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________。

（4）如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）________ 、________ 。

（5）如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为________ （在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：________________________。

A．子、女儿全部正常

B．儿子、女儿中各一半正常

C．儿子全部患病、女儿全部正常

D．儿子全部正常、女儿全部患病